مبنى الهيئة العامة للغذاء و الدواء-السعودية
بعد تقييم لفاعليته وسلامته وجودته واستيفائه المعايير المطلوبة،سجّلت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية، مستحضر «سكاي كلارس»، (أومافيلوكسولون)، الذي يعالج البالغين والمراهقين من عمر 16 عاماً فأكثر ممن يعانون من مرض «رنح فريدريخ»، المرض الوراثي النادر الذي يسبّب اضطراباً عصبياً يؤثر في الحركة، و في جودة حياة المريض.
يُذكر ان الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء، بيّنت نتائج إيجابية ملحوظة في تحسين حالة المرضى، حيث أظهرت الدراسة الأساسية لإثبات فاعلية المستحضر انخفاضاً في درجات مقياس mFARS لدى الذين تلقوا العلاج مقارنة بالمستحضر الوهمي، وذلك بعد 48 أسبوعاً من الاستخدام، مما يؤكد فاعلية الدواء في إبطاء تطور المرض. وتشير البيانات الطويلة المدى إلى أن تأثير العلاج الإيجابي قد استمر لمدة تصل إلى ثلاث سنوات، مقارنةً بالتدهور الطبيعي المتوقع للمرض، مما يدعم الفائدة السريرية المستمرة للدواء.
الى ذلك، أشارت «الغذاء والدواء» إلى أن الدراسات السريرية أظهرت أعراضاً جانبية للدواء كانت أكثرها شيوعاً زيادة مستويات إنزيمات الكبد في الدم، والصداع، وآلام الظهر، والغثيان والقيء، وفقدان الشهية ونزول الوزن، بالإضافة إلى وجود تعارضات مع عصير “الغريب فروت” والأدوية التي تؤثر في إنزيم CYP3A4.
وفي إطار حرصها على دعم وتيسير الوصول إلى العلاجات الفعّالة، لا سيما في مجال الأمراض النادرة والمستعصية، التي غالباً ما تعاني نقصا في الخيارات العلاجية المتاحة، أطلقت الهيئة برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يُعد من الركائز الاستراتيجية لتعزيز الابتكار الدوائي وتلبية الاحتياجات الطبية، بما ينسجم مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030 في تحسين جودة الرعاية الصحية.
ويُعرّف الدواء اليتيم بأنه المخصّص لعلاج مرض نادر أو حالة نادرة تؤثر في أقل من خمسة أفراد من كل 10 آلاف فرد في السعودية، ويمنح البرنامج مزايا للشركة الراغبة في تسجيل الأدوية اليتيمة للأمراض النادرة تتضمن الاجتماعات المسبقة قبل تقديم ملف التسجيل، والأولوية في تسجيل المستحضر، والاستشارات العلمية المقدمة من قطاع الدواء.
